Până acum numele lui era Zolgensma, o terapie utilizată pentru tratarea atrofiei musculare spinale și costa – țineți-vă bine – nu mai puțin de 1,5 – 2,1 milioane de dolari (în funcție de țară).
Acum, un tratament încă și mai scump s-a născut.
Autoritățile americane de reglementare în domeniul sănătății au aprobat prima terapie genică pentru hemofilie, un tratament unic în valoare de 3,5 milioane de dolari pentru această tulburare de coagulare a sângelui. Food and Drug Administration a autorizat Hemgenix, un tratament intravenos pentru adulții cu hemofilie B, forma mai puțin frecventă a acestei afecțiuni genetice care afectează în principal bărbații.
În prezent, pacienții primesc perfuzii frecvente și costisitoare ale unei proteine care ajută sângele să se coaguleze și să prevină sângerările.
3,5 milioane de dolari
Producătorul de medicamente CSL Behring, cu sediul în Pennsylvania, a anunțat prețul de 3,5 milioane de dolari la scurt timp după aprobarea FDA, afirmând că medicamentul său va reduce în cele din urmă costurile cu asistența medicală, deoarece pacienții vor avea mai puține incidente hemoragice și vor avea nevoie de mai puține tratamente de coagulare, scrie CBS News.
Potrivit unui studiu citat de National Library of Medicine, prețul face din Hemgenix cel mai scump medicament din lume.
La fel ca majoritatea medicamentelor din SUA, cea mai mare parte a costului noului tratament va fi plătită de asiguratori, nu de pacienți, inclusiv de planurile private și programele guvernamentale.
Hemofilia lovește aproape întotdeauna bărbații și este cauzată de mutații în gena unei proteine necesare pentru coagularea sângelui. Micile tăieturi sau vânătăi pot pune în pericol viața, iar multe persoane au nevoie de tratamente o dată sau mai multe pe săptămână pentru a preveni sângerările grave. Lăsată netratată, afecțiunea poate provoca sângerări care se infiltrează în articulații și organe interne, inclusiv în creier.
Hemgenix livrează o genă funcțională pentru proteina de coagulare în ficat, unde aceasta este produsă.