Terapia genetică este viitorul. În urmă cu câteva zile, Agenția americană a medicamentelor a anunțat că a aprobat un nou tratament pentru o tulburare de sângerare genetică rară. Aparține companiei Pfizer și este prima terapie genetică a companiei care a primit autorizația în Statele Unite.

Noul medicament a primit undă verde pentru tratamentul adulților cu hemofilie B moderată până la severă, care îndeplinesc anumite cerințe specifice.

Tulburare genetică ereditară

Hemofilia B este o tulburare genetică ereditară care afectează capacitatea sângelui de a se coagula normal. Hemofilia B este cauzată de o mutație a genei care produce factorul IX de coagulare. Acest factor este o proteină din sânge care joacă un rol esențial în procesul de coagulare. Atunci când factorul IX este absent sau deficitar, formarea cheagurilor de sânge este afectată, ducând la sângerări prelungite.

Sunt sute de mii de persoane la nivel global care trăiesc cu această tulburare, evident, inclusiv în România.

Ce este diferit față de ce există acum pe piață este că acest nou medicament este o soluție unică, concepută pentru a permite pacienților să producă propriul factor IX și să prevină și să controleze sângerarea. Studiile avansate au arătat că acest tratament este superior tratamentului standard pentru hemofilia B, care implică administrarea repetată a proteinelor.

Un preț URIAȘ

Există și o veste mai puțin bună. Și nu este prima oară, este o poveste care se repetă de zeci de ani. Sunt medicamente de care avem nevoie, însă, adevărul este că în multe cazuri sunt pentru cei care își permit. Potrivit unui purtător de cuvânt al Pfizer, acest tratament va fi disponibil pe bază de rețetă pentru pacienții eligibili începând cu acest trimestru, având un preț de 3,5 milioane de dolari înainte de asigurare și alte reduceri, ceea ce îl plasează printre cele mai scumpe medicamente din SUA și la nivel global.

 

---