Medicii italieni de la spitalul Bambino Gesù din Roma au tratat un copil de 4 ani afectat de leucemie limfoblastică acută (refractar la terapii convenţionale), cu ajutorul manipulării genetice a celulelor sistemului imunitar pentru a le face capabile să recunoască şi să atace tumoarea. La o lună de la infuzia celulelor reprogramate, starea copilului a devenit mai bună, fiind externat odată cu vestea că toate celule leucemice din măduvă au dispărut.

Tehnica de manipulare a celulelor sistemului imunitar al micuțului pacient face parte din așa-numita terapie genică sau imunoterapie, una dintre cele mai inovatoare și mai promițătoare strategii în cercetarea cancerului. Medicii și cercetători spitalului pediatric din Roma au luat celulele T ale pacienților – celulele fundamentale ale răspunsului imun – și le-au modificat genetic printr-o sinteză sintetizată himeric în laborator. Acest receptor, denumit CAR (Receptor Antigenic Chimeric), îmbunătățește limfocitele și le face capabile – odată reinfuzate la pacient – să recunoască și să atace celulele tumorale din sânge și din măduvă, până când sunt complet eliminate.

O celulă T (celule limfocitare) modificată genetic (stânga) și o celulă T (limfocite) modificată printr-un receptor chimeric antigenic (receptor chimic chimic, CAR, dreapta) descoperită prin tehnica de imunofluorescență. Receptorul CAR este afișat în verde, membrana celulară este roșie, iar nucleul este albastru. Acest receptor sporește limfocitele și le face capabile – odată reinfuzate la pacient – să recunoască și să atace celulele tumorale din sânge și din măduvă, până când sunt complet eliminate.

Terapia genică modificată cu CAR-T a fost testată pentru prima dată în anul 2012 în Statele Unite pe o fată de 7 ani cu leucemie limfoblastică acută, de la cercetătorii de la Universitatea din Pennsylvania din cadrul Spitalului de Copii din Philadelphia . De atunci, au început numeroase experimente în întreaga lume, ale căror rezultate au condus Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA), agenția guvernului american care reglementează produsele introduse pe piață, să aprobe primul medicament Baza CAR-T dezvoltată de industria farmaceutică.

Conform raportuldegarda.ro, terapia CAR-T presupune recoltarea de sânge de la pacient și separarea celulelor T. Celulele sunt apoi transportate într-o fabrică special echipată pentru procedurile care urmează.Folosind un virus inactivat, celulele T sunt reprogramate cu ajutorul ingineriei genetice astfel încât să exprime receptori pe suprafața lor – receptori ai antigenului chimeric (CAR). Acești receptori sunt molecule sintetice, nu există natural, însă permit celulelor T să identifice și să se atașeze de o proteină specifică, un antigen sau de tumoră.

Copilul în vârstă de 4 ani, supus pentru prima dată tratamentului experimental de terapie genetică, era diagnosticat cu leucemie limfoblastică acută de tip B celular, care este cel mai frecvent tip de cancer pediatric (400 de cazuri noi în fiecare an în Italia). El a avut deja două recăderi de boală, primul după tratamentul chimioterapeutic, al doilea după un transplant de măduvă osoasă de la un donator extern (alogen).

„Pentru acest copil, alte terapii potențial capabile de vindecare definitivă nu mai erau disponibile. Orice alt tratament chimioterapeutic ar fi avut doar o eficacitate tranzitorie sau chiar o valoare paliativă. Datorită infuzării limfocitelor T modificate, totuși, copilul este bine și a fost eliberat astăzi. Este încă prea devreme pentru a fi sigur de vindecare, dar pacientul este în remisie: el nu mai are celule leucemice în măduva osoasă. Pentru noi este o sursă de mare bucurie, precum și de încredere și satisfacție pentru eficiența terapiei. Avem deja alți pacienți candidați pentru acest tratament experimental.” – a declarat prof. Franco Locatelli, director al Departamentului de Pediatrie Oncologică, Terapie Celulară și Gene, potrivit sursei ospedalebambinogesu.it.

„O piatră de hotar în domeniul medicinii de precizie în onco-hematologie. Terapiile celulare cu celule modificate genetic ne conduc către meritul unui medicament personalizat, capabil să răspundă prin tehnicile sale la caracteristicile biologice specifice fiecărui pacient și să corecteze defectele moleculare care stau la baza unor boli. Este noua strategie de eradicare a bolilor pentru care nu am reușit să obținem rezultate satisfăcătoare de ani de zile. Un sector avangardist în care spitalul nu putea fi ocupat. În timp record, am reușit să creăm un atelier de lucru în domeniul farmaceutic, care să îl facă să funcționeze, să îl certifice și să intre în producție. Rezultatele încurajatoare de astăzi în domeniul oncohematologiei, prin reprogramarea celulelor pacientului orientate împotriva țintei tumorale, ne fac să avem încredere că vom avea rezultate similare în domeniul bolilor genetice, cum ar fi talasemia, atrofia musculară spinală sau leucodistrofia.” – a încheiat prof. Bruno Dallapiccola , director științific al Spitalului de Pediatrie Bambino Gesù, conform sursei ospedalebambinogesu.it.

Puteți observa în următorul clip simularea acțiunii CAR-T:

---