19 martie 2024, 10:39

Colesterolul ridicat va putea fi tratat cu o injecție

Sistemul de Sănătate Național din Marea Britanie (NHS) a aprobat o injecție de scădere a colesterolului, care va fi oferită către 300.000 de oameni în următorii trei ani. Medicamentul Inclisiran va fi administrat de două ori pe an, ca injecție. Acesta va fi prescris în principal pacienților care:

  • suferă de o afecțiune genetică care duce la colesterol ridicat;
  • au suferit deja un atac de cord sau accident vascular cerebral;
  • nu au răspuns bine la alte medicamente care scad colesterolul, cum ar fi Statine.

 

Medicamentul folosește o tehnică cunoscută sub numele de „amortizarea genei”, o metodă terapeutică nouă, care funcționează prin redirecționarea cauzelor care stau la baza unei boli, mai degrabă decât a simptomelor pe care le provoacă. Acest lucru se realizează vizând o anumită genă și împiedicând-o să producă proteina.

Până în prezent, majoritatea tratamentelor care utilizează tehnologia de amortizare a genei au fost folosite pentru tratarea bolilor genetice rare. Cercetătorii investighează, de asemenea, dacă amortizarea genelor ar putea fi utilizată pentru a trata o mare varietate de afecțiuni de sănătate, inclusiv boala Alzheimer și cancerul.

Terapii vectoriale virale sau non-virale

În cazul colesterolului, amortizarea genelor funcționează vizând o proteină numită PCSK9 și degradând-o. Această proteină este implicată în reglarea colesterolului în corpul nostru, dar apare în exces la persoanele cu niveluri ridicate de colesterol LDL (colesterolul „rău”). Prevenirea producerii acestei proteine ​​va reduce nivelul colesterolului.

Terapiile genetice sunt de obicei administrate folosind un vector viral – un vehicul asemănător unui virus care furnizează gene celulelor noastre în același mod în care un virus le-ar putea infecta. Până în prezent, terapiile vectoriale virale au fost folosite pentru a trata tulburările genetice rare ale sângelui, orbirea genetică și atrofia musculară a coloanei vertebrale.

Multe dintre medicamentele de amortizarea genelor care sunt în curs de investigare sunt livrate folosind o tehnică diferită. Cunoscute sub numele de terapii genice vectoriale non-virale, acestea furnizează medicamentul folosind o nanoparticulă care îl protejează de degradarea din sânge, astfel încât să poată fi livrat în mod specific către țintă – cum ar fi ficatul, care este ținta colesterolului.


ARTICOLE ASEMĂNĂTOARE

Comentariile sunt oprite pentru acest articol